Daniel es un niño madrileño de 9 años afectado desde los 3 por Mucopolisacaridosis tipo IIIB, también conocido como como Síndrome de Sanfilippo B, una enfermedad metabólica rara, por lo que está siendo tratado desde hace unos meses en el hospital clínico de Santiago mediante el ensayo clínico con el …
Leer más »FEDER y la AEMPS sitúan a los pacientes como protagonistas de la investigación, los Ensayos Clínicos y el acceso a Medicamentos Huérfanos
El encuentro ha tenido como objetivo que las personas con enfermedades poco frecuentes puedan conocer de primera mano los procesos de los ensayos clínicos con medicamentos.
Leer más »Anemia de Fanconi: así es el primer ensayo español de terapia génica
Después de 10 años de trabajo, un niño ha recibido por primera vez una inyección con sus propias células corregidas en el laboratorio mediante terapia génica. Los investigadores recuerdan que el objetivo de momento es demostrar que es segura. Leer
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